每經(jīng)記者 劉玲    每經(jīng)編輯 文多    

圖片來(lái)源：每日經(jīng)濟(jì)新聞

11月27日，由每日經(jīng)濟(jì)新聞主辦的“2020中國(guó)醫(yī)藥健康創(chuàng)新資本論壇”在深圳舉行。論壇上，就中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新力的議題，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心原首席科學(xué)家徐增軍帶來(lái)了主旨演講——《中國(guó)新藥研發(fā)的痛點(diǎn)與國(guó)際化思考》。

徐增軍認(rèn)為，中國(guó)新藥研發(fā)的痛點(diǎn)主要有兩個(gè)，第一個(gè)是研發(fā)能力，現(xiàn)在小型生物科技公司真正缺乏的是“發(fā)”的能力，創(chuàng)新藥要“研”“發(fā)”并重。第二個(gè)便是監(jiān)管，審評(píng)審批是一個(gè)科學(xué)的行為，而不是一個(gè)行政的行為，“科學(xué)”應(yīng)該體現(xiàn)在每一個(gè)審評(píng)員的評(píng)價(jià)過(guò)程中。

新藥研發(fā)痛點(diǎn)：研發(fā)能力和審評(píng)審批

2015年后，從藥品一致性評(píng)價(jià)開(kāi)始，圍繞醫(yī)藥研發(fā)、注冊(cè)審評(píng)和生產(chǎn)銷售，一系列系統(tǒng)性政策出臺(tái)，國(guó)產(chǎn)藥創(chuàng)新提速?，F(xiàn)在，還有科創(chuàng)板、港交所對(duì)未盈利生物醫(yī)藥企業(yè)開(kāi)放，越來(lái)越多科學(xué)家回國(guó)創(chuàng)業(yè)等多重利好因素。“國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)正處于‘最好的時(shí)代’。”徐增軍表示。

把本土藥品創(chuàng)新能力放置到全球視角中檢驗(yàn)，國(guó)產(chǎn)藥物創(chuàng)新仍然多處于一種“me too”或者“me better”的階段。在徐增軍看來(lái)，就目前我國(guó)的研發(fā)水平來(lái)講，在可預(yù)見(jiàn)的未來(lái)一段時(shí)間，同質(zhì)化還會(huì)占據(jù)主流。

在徐增軍看來(lái)，目前中國(guó)新藥研發(fā)的痛點(diǎn)主要有兩個(gè)，第一個(gè)是研發(fā)能力。“現(xiàn)在小型的生物科技公司真正缺乏的是‘發(fā)’的能力，創(chuàng)新藥要‘研’‘發(fā)’并重。提高‘發(fā)’的能力，關(guān)鍵就是人才。目前中國(guó)沒(méi)有足夠的人才，也沒(méi)有時(shí)間培養(yǎng)（足夠多的）這樣的人才。這是一個(gè)需要長(zhǎng)期提高的過(guò)程。”徐增軍表示，“不能只知道‘研’。就是把一個(gè)分子做出來(lái)，然后把所有的事情交給CRO，這是不正確的方式。一個(gè)新藥，在安全性評(píng)價(jià)，包括臨床轉(zhuǎn)化時(shí)期，臨床一期臨床二期都會(huì)出現(xiàn)問(wèn)題，怎么解決問(wèn)題是真正能把一個(gè)藥做成功的根本，這需要有均衡的研發(fā)團(tuán)隊(duì)。”

另外一個(gè)痛點(diǎn)就是監(jiān)管。徐增軍表示，審評(píng)審批是一個(gè)科學(xué)的行為，而不是一個(gè)行政的行為，“科學(xué)”的東西體現(xiàn)在每一個(gè)審評(píng)員的評(píng)價(jià)過(guò)程中，所以對(duì)于現(xiàn)在的監(jiān)管機(jī)構(gòu)來(lái)說(shuō)是一個(gè)挑戰(zhàn)。

并且，許多申請(qǐng)人不熟悉監(jiān)管，不知道怎么和監(jiān)管機(jī)構(gòu)打交道，經(jīng)常會(huì)出現(xiàn)“為什么我做了這么多試驗(yàn)、這么多工作你都不給我批”的疑問(wèn)。徐增軍解釋道，因?yàn)楹芏嗌暾?qǐng)人把做的所有試驗(yàn)給監(jiān)管機(jī)構(gòu)看。這就是沒(méi)抓住重點(diǎn)，重點(diǎn)是告訴監(jiān)管機(jī)構(gòu)，你的所有數(shù)據(jù)、所有試驗(yàn)是如何支持臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的?？珊芏嗌暾?qǐng)人的資料有兩三千頁(yè)，監(jiān)管機(jī)構(gòu)沒(méi)有時(shí)間看這些東西。“所以要熟悉監(jiān)管，知道怎么和監(jiān)管機(jī)構(gòu)打交道，要與監(jiān)管機(jī)構(gòu)平等、持續(xù)溝通交流。”徐增軍說(shuō)道。

給中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)全球化的建議

在徐增軍的演講中，不僅提到了中國(guó)新藥研發(fā)的痛點(diǎn)，更進(jìn)一步提出了新藥研發(fā)的國(guó)際化思考。徐增軍表示，ICH指導(dǎo)原則與國(guó)際全面接軌是中國(guó)生物醫(yī)藥走向全球的基礎(chǔ)。

所謂ICH，即The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use（人用藥品技術(shù)要求國(guó)際協(xié)調(diào)理事會(huì)），簡(jiǎn)稱ICH（國(guó)際協(xié)調(diào)理事會(huì)）。它是在瑞士民法下注冊(cè)的技術(shù)性非政府國(guó)際組織。

據(jù)了解，ICH的基本宗旨是在藥品注冊(cè)技術(shù)領(lǐng)域協(xié)調(diào)和建立關(guān)于藥品安全、有效和質(zhì)量的國(guó)際技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范，作為監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)藥品上市的基礎(chǔ)，從而減少藥品研發(fā)和上市成本，推動(dòng)創(chuàng)新藥品及早用于治療患者。

2017年6月，我國(guó)原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局以成員身份加入ICH。中國(guó)加入后，意味著中國(guó)老百姓將同步用上創(chuàng)新藥品，而中國(guó)企業(yè)也可以同步進(jìn)行國(guó)際上的注冊(cè)。在此背景下，徐增軍認(rèn)為，國(guó)內(nèi)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)作為成員，應(yīng)該積極地提出適合中國(guó)的指導(dǎo)原則，體現(xiàn)大國(guó)的責(zé)任。

在徐增軍看來(lái)，中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)提高國(guó)際化的意義，就是服務(wù)中國(guó)的病人，就像我國(guó)的醫(yī)保支付系統(tǒng)、集采的“靈魂砍價(jià)”，都是在把藥和醫(yī)療器械的價(jià)格降低。但他也表示：“藥物的研發(fā)是一個(gè)產(chǎn)業(yè)，應(yīng)該有一個(gè)適當(dāng)定價(jià)系統(tǒng)，不是越便宜越好，free-market pricing system（自由市場(chǎng)定價(jià)體系）會(huì)幫助新藥的創(chuàng)新。”

另外，對(duì)于中國(guó)創(chuàng)新藥的全球研發(fā)戰(zhàn)略，徐增軍認(rèn)為，在項(xiàng)目伊始，就應(yīng)做符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的中國(guó)臨床前和臨床試驗(yàn)。“美國(guó)FDA接受的中國(guó)臨床試驗(yàn)和非臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)可以替代或減少FDA必須的美國(guó)臨床試驗(yàn)，這樣就不至于在中國(guó)和美國(guó)重復(fù)同樣的試驗(yàn)，花雙倍的錢和時(shí)間。”徐增軍說(shuō)道，“在這樣的情況下什么才是最重要的？答案是：國(guó)際化的標(biāo)準(zhǔn)。這需要我們每一個(gè)企業(yè)的努力”。