每經(jīng)記者 任飛    每經(jīng)編輯 葉峰    

躍賽生物是一家專注于開發(fā)新一代基于人多能干細胞技術的細胞治療藥物的企業(yè)，利用人多能干細胞制備、培養(yǎng)、分化和基因編輯技術平臺，致力于干細胞治療領域的技術研發(fā)和產(chǎn)品開發(fā)，研發(fā)管線覆蓋神經(jīng)退行性疾病，罕見病及腫瘤等。躍賽生物在細胞治療技術研發(fā)方面有著扎實的積累，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)的細胞治療技術研發(fā)方面達到國際一流水平，擁有多項專利。

細胞治療技術代表著當代生物醫(yī)藥領域的先進方向，我國尖端團隊與世界先進團隊和知名藥企都競跑其中，向著成熟安全的治療體系和臨床推廣藥物的方向邁進。躍賽生物的技術攻關目前正從實驗室向臨床轉化推廣邁進，過程雖然艱辛，但創(chuàng)始人陳躍軍在接受《每日經(jīng)濟新聞》記者采訪時表示，除了加強基礎科研以外，細胞治療高新企業(yè)的發(fā)展和壯大離不開資本的長期資助，亦離不開細胞生物產(chǎn)業(yè)鏈在國內的完善，各方合力才有助于建立屬于中國的干細胞治療高標準范式。

各國爭相補齊的技術短板

提起干細胞技術和干細胞藥物的研發(fā)，躍賽生物創(chuàng)始人陳躍軍表示，中國與美國、歐洲等國外技術進程均未到達終點，仍在爬坡階段。對于終點的理解，他告訴記者，一是打造行業(yè)內干細胞治療的流程化體系和技術標準，二是研發(fā)成熟的干細胞藥物并推廣到臨床。

“目前我們還處于實驗室技術轉化階段，下一步的目標是生產(chǎn)出能夠應用于臨床的細胞藥物，前者普遍需要一到兩年時間，后者則需要三年甚至更久，因此一類成熟的細胞新藥問世需要五年以上不足為奇。”陳躍軍表示，躍賽生物目前仍停留在第一個階段，但已經(jīng)走完很長的路。

據(jù)悉，躍賽生物在細胞治療技術研發(fā)方面有著扎實的積累，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細胞治療技術研發(fā)方面達到國際先進水平，擁有多項專利。

從技術角度來看，陳躍軍團隊首次在人多能干細胞內實現(xiàn)了基因誘導性敲除并建立了穩(wěn)定的基于CRISPR/Cas9技術的人多能干細胞基因編輯平臺；首次實現(xiàn)了移植的人神經(jīng)細胞功能的遠程調控，闡明了帕金森病細胞治療的環(huán)路機制；發(fā)現(xiàn)通過移植人多能干細胞來源的特定神經(jīng)細胞可以準確修復疾病大腦受損的神經(jīng)環(huán)路，重塑神經(jīng)功能。

研究治療帕金森病的細胞療法是躍賽生物正在進行并且擅長的領域。陳躍軍告訴記者，中腦多巴胺能神經(jīng)元的丟失是帕金森病的主要病理特征，很多帕金森病患者在確診時已經(jīng)丟失了近70%以上的多巴胺能神經(jīng)元，“這些神經(jīng)細胞的丟失是不可逆的，只有通過細胞治療補充丟失的神經(jīng)元，才能從根本上解決問題，現(xiàn)有傳統(tǒng)小分子藥物的治療僅作為改善，治標不治本。”

陳躍軍說，通過人多能干細胞技術可以在體外獲得特定類型的神經(jīng)細胞（干細胞藥物），這些細胞藥物移植到病人腦內后可以替代腦內丟失的神經(jīng)細胞的功能，從而實現(xiàn)受損大腦的修復和功能重塑，達到治療目的。除神經(jīng)系統(tǒng)疾病以外，人多能干細胞技術也在其它疾病的治療中展示出了巨大潛能，包括腫瘤、心衰、糖尿病、血液疾病等。

在iPSCs誘導神經(jīng)細胞治療取得突破

細胞治療過程中難免會遇到免疫排斥反應，這為細胞治療帶來阻礙，科學家在進行技術攻關的時候，也非常注重如何克服免疫排斥進而更好地進行細胞移植治療。

陳躍軍告訴記者，降低免疫排斥反應可以采用自體治療方式，取病人五毫升全血，通過特定技術將其誘導成多能干細胞 -iPSCs，之后再把iPSCs通過特定技術分化成目的細胞，例如多巴胺能神經(jīng)細胞，然后移植到病人體內。“這樣就完成一個自體移植和治療的范式，這種情況下，病人不需要服用免疫抑制劑，也不會產(chǎn)生明顯的免疫排斥現(xiàn)象。”另一種方法是通過使用其他人的iPSCs分化而來的細胞對病患進行治療，病人使用這種異體治療方法需要服用免疫制劑以降低免疫排斥反應。 躍賽生物目前正在自體治療方式上進行科研攻關。昆侖資本董事總經(jīng)理朱賀表示，相信躍賽生物能夠通過高效的技術轉化，在iPSCs誘導的神經(jīng)細胞治療等領域實現(xiàn)‘first in class’的突破，為患者帶來更多的治療希望。

目前，躍賽生物已完成天使輪6000萬元的融資，投前估值大約為2億元人民幣。陳躍軍告訴記者，他希望資本可以持續(xù)介入細胞治療領域，對相關科研企業(yè)及其研發(fā)人員和團隊進行資助。從國家目前的發(fā)展戰(zhàn)略和政策支持力度來看，未來細胞治療將在生物科學領域扮演更加重要的角色。

陳躍軍說，我國從2012年開始實施干細胞研究國家重大科學研究計劃（“十二五”專項規(guī)劃），提前布局干細胞技術的研究和轉化，至今已持續(xù)了十一年，極大地推動了中國干細胞研究的發(fā)展。在可預見的十至二十年之內，干細胞藥物將成為繼小分子藥物和大分子藥物后的新一代藥物制劑，成為傳統(tǒng)治療方法的重要補充。

期望國內產(chǎn)業(yè)鏈布局進一步完善

國內外尖端技術的培育和成長離不開產(chǎn)業(yè)要素的集聚。產(chǎn)業(yè)鏈的完善程度深度影響著技術迭代和產(chǎn)品創(chuàng)新的速度。陳躍軍坦言，相比國外，中國在細胞治療和藥物研發(fā)的相關產(chǎn)業(yè)鏈資源的配套和聚集方面仍需迎頭趕上。

“美國有非常完善的產(chǎn)業(yè)鏈，很多企業(yè)只專注做一件事情，比如制備iPSCs、研發(fā)后期分化形成特定細胞的藥物、以及優(yōu)化制備工藝等，專業(yè)細分度非常高。反觀國內，并沒有很多專業(yè)細分落實在供應端，存量企業(yè)中的一些產(chǎn)品往往不能夠達到我們的標準。”陳躍軍坦言，此類情況似乎在業(yè)內非常普遍。

以細胞培養(yǎng)液為例，陳躍軍表示，他的團隊一般不使用國產(chǎn)細胞培養(yǎng)液，往往需要采購進口產(chǎn)品。“至少在質檢標準和QC認證等方面，國產(chǎn)產(chǎn)品的確不如進口產(chǎn)品先進完善。其實國內企業(yè)并不缺乏生產(chǎn)合格產(chǎn)品的能力，但我們中游研發(fā)企業(yè)需求端被迫從國外采購進口產(chǎn)品，這的確需要國內相關企業(yè)反思生產(chǎn)工藝水準和質檢工藝。”

陳躍軍在訪談中一方面呼吁了行業(yè)應從嚴落實監(jiān)管，另一方面也表達了對從業(yè)企業(yè)自律的期許。陳躍軍表示， 從小分子藥物、大分子藥物，到現(xiàn)在各國攻關的細胞治療和細胞藥物等生物醫(yī)藥技術，整個醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)鏈正處在最關鍵的時刻。想要不被人卡脖子，必須自身迅速掌握核心技術，完成相關藥物的研發(fā)，盡早通過臨床試驗，其中的主觀“噪音”理應主動降下去，才有助于全行業(yè)的更好更健康的發(fā)展。

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封面圖片來源：攝圖網(wǎng)