每經(jīng)記者 陳浩    每經(jīng)編輯 文多    

近年來(lái)，真實(shí)世界研究（RWS）逐漸成為醫(yī)藥界的關(guān)注熱點(diǎn)。

而真實(shí)世界研究更是國(guó)際創(chuàng)新藥械進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的“快車(chē)道”，目前已有9個(gè)試點(diǎn)產(chǎn)品利用樂(lè)城真實(shí)世界證據(jù)輔助臨床評(píng)價(jià)獲得國(guó)內(nèi)注冊(cè)。

在此背景下，5月12日，海南樂(lè)城真實(shí)世界研究院（以下簡(jiǎn)稱“海南真研院”）和賽諾菲簽訂戰(zhàn)略合作協(xié)議，雙方將通過(guò)開(kāi)展創(chuàng)新產(chǎn)品先行先試、真實(shí)世界研究、舉辦學(xué)術(shù)交流等，推動(dòng)創(chuàng)新產(chǎn)品落地海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡(jiǎn)稱“樂(lè)城先行區(qū)”）。此舉將助力腫瘤、罕見(jiàn)病等臨床急需的創(chuàng)新藥早日進(jìn)入中國(guó)。

已推動(dòng)多款創(chuàng)新藥械在國(guó)內(nèi)獲批上市

近年來(lái)，真實(shí)世界研究（RWS）逐漸成為醫(yī)藥界的關(guān)注熱點(diǎn)。所謂真實(shí)世界研究，是指在真實(shí)世界環(huán)境下收集與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)，如電子病歷、電子健康檔案、醫(yī)保支付數(shù)據(jù)及個(gè)人健康檢測(cè)數(shù)據(jù)等，并通過(guò)相關(guān)分析，獲得藥械的使用價(jià)值及潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)，主要研究類型是觀察性研究，也可以是臨床試驗(yàn)。

與真實(shí)世界研究對(duì)應(yīng)的是隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（RCT）。傳統(tǒng)藥物開(kāi)發(fā)通常要經(jīng)歷上市前研究和三期臨床研究，三期臨床數(shù)據(jù)則是藥品能否順利獲批上市的最主要依據(jù)。

那么，二者之間有何不同？一個(gè)較為形象的比喻是：隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)是在理想狀態(tài)下釣魚(yú)，比如魚(yú)塘和網(wǎng)箱，是高度控制的人工環(huán)境；真實(shí)世界研究則是在現(xiàn)實(shí)中釣魚(yú)，即真實(shí)的江河湖泊，是自然環(huán)境。如今，真實(shí)世界證據(jù)逐步成為藥械安全性、有效性評(píng)價(jià)的臨床確認(rèn)新方法。

國(guó)內(nèi)開(kāi)展真實(shí)世界研究的時(shí)間還不長(zhǎng)，目前尚處于起步階段。2018年8月，《2018年中國(guó)真實(shí)世界研究指南》在廣州發(fā)布，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)真實(shí)世界研究指南。2020年1月，為進(jìn)一步指導(dǎo)和規(guī)范真實(shí)世界證據(jù)用于支持藥物研發(fā)和審評(píng)的有關(guān)工作，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布國(guó)內(nèi)首個(gè)《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》。2020年3月，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)“青光眼引流管”產(chǎn)品的注冊(cè)，該產(chǎn)品成為國(guó)內(nèi)首個(gè)使用境內(nèi)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的醫(yī)療器械產(chǎn)品。

樂(lè)城先行區(qū)是國(guó)內(nèi)唯一的醫(yī)療特區(qū)，今年3月，樂(lè)城先行區(qū)管理局成立了海南真研院，以加快推進(jìn)樂(lè)城真實(shí)世界研究工作。據(jù)悉，目前已經(jīng)有20多個(gè)特許藥械產(chǎn)品納入了樂(lè)城先行區(qū)真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)，包括青光眼引流管在內(nèi)的9個(gè)試點(diǎn)產(chǎn)品利用樂(lè)城真實(shí)世界證據(jù)輔助臨床評(píng)價(jià)獲得國(guó)內(nèi)注冊(cè)。

5月12日，樂(lè)城先行區(qū)管理局常務(wù)副局長(zhǎng)呂小蕾在接受包括《每日經(jīng)濟(jì)新聞》在內(nèi)的媒體采訪時(shí)表示，通常來(lái)講，一款國(guó)際創(chuàng)新藥械至少需要3~5年才能進(jìn)入中國(guó)，目前已有9款藥械產(chǎn)品通過(guò)真實(shí)世界研究，在半年到一年的時(shí)間內(nèi)完成了獲批上市，這大大加速了產(chǎn)品的商業(yè)化進(jìn)程。

探索真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)保談判

新藥研發(fā)有“十年+十億美金”的說(shuō)法，這表明新藥研發(fā)不僅周期漫長(zhǎng)、成本高昂,而且成功率低。但對(duì)于需要開(kāi)展臨床試驗(yàn)的藥械來(lái)說(shuō)，原則上還不能以真實(shí)世界數(shù)據(jù)來(lái)代替臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。目前，國(guó)內(nèi)已經(jīng)啟動(dòng)數(shù)個(gè)跟真實(shí)世界研究相關(guān)的項(xiàng)目。

呂小蕾表示，今年國(guó)家藥監(jiān)局器審中心、海南省藥監(jiān)局和樂(lè)城管理局聯(lián)合發(fā)布了醫(yī)療器械真實(shí)世界研究的溝通交流辦法，建立了與藥械企業(yè)、國(guó)家藥監(jiān)局的溝通流程，這將推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于注冊(cè)決策的常態(tài)化、制度化。她也提到，樂(lè)城先行區(qū)正在跟國(guó)家醫(yī)保局探索真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持醫(yī)保準(zhǔn)入的政策，如果產(chǎn)品以后要進(jìn)行醫(yī)保談判的話，真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以作為醫(yī)保談判的數(shù)據(jù)支持。

5月12日，賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國(guó)區(qū)醫(yī)學(xué)部負(fù)責(zé)人李健在接受包括《每日經(jīng)濟(jì)新聞》在內(nèi)的媒體采訪時(shí)表示：“真實(shí)世界證據(jù)對(duì)于藥械注冊(cè)上市和全生命周期管理的價(jià)值會(huì)越來(lái)越大，這個(gè)價(jià)值不僅體現(xiàn)在學(xué)術(shù)層面，也體現(xiàn)在促進(jìn)產(chǎn)業(yè)落地的層面。”

李健表示，對(duì)企業(yè)來(lái)說(shuō)，需要充分理解和適應(yīng)國(guó)家政策，在實(shí)操層面加快產(chǎn)品獲批進(jìn)程；國(guó)家已經(jīng)提供了加快創(chuàng)新藥械獲批的政策，對(duì)企業(yè)來(lái)說(shuō)，明確、細(xì)化的流程非常有幫助，可以幫助企業(yè)更好地評(píng)估以注冊(cè)為目的的真實(shí)世界研究。

李健認(rèn)為，推動(dòng)國(guó)內(nèi)真實(shí)世界研究的進(jìn)一步發(fā)展，也需要通過(guò)學(xué)術(shù)交流會(huì)或者培訓(xùn)會(huì)的方式，進(jìn)行真實(shí)世界研究方面的能力培養(yǎng)，提升真實(shí)世界研究方面科研設(shè)計(jì)與方法學(xué)的認(rèn)知水平。“學(xué)術(shù)交流會(huì)或者培訓(xùn)會(huì)將是線上線下相結(jié)合的形式開(kāi)展，這樣輻射面就不僅限于海南，還可以放大到全國(guó)。”

封面圖片來(lái)源：視覺(jué)中國(guó)