每經(jīng)記者 林姿辰    每經(jīng)編輯 魏官紅    

2月29日是國(guó)際罕見病日。根據(jù)《2023中國(guó)罕見病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》（以下簡(jiǎn)稱《報(bào)告》），全球目前已知的罕見病超過7000種，全球罕見病患者已超過3億人，我國(guó)有2000多萬名罕見病患者，每年新增患者超20萬人。

盡管近年來有越來越多的罕見病藥物被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，但如《報(bào)告》所寫，我國(guó)還未建立起系統(tǒng)完善的罕見病用藥保障機(jī)制，部分罕見病藥物尤其是高值藥短時(shí)間內(nèi)醫(yī)保難以報(bào)銷，在家庭支付能力不足的情況下，患者面臨用不起藥、無法足量用藥困境。

針對(duì)罕見病國(guó)談藥的支付保障新問題，近日，全國(guó)政協(xié)委員、對(duì)外經(jīng)濟(jì)貿(mào)易大學(xué)保險(xiǎn)學(xué)院副院長(zhǎng)孫潔，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院藥品政策與管理研究中心主任陳昊接受了包括每日經(jīng)濟(jì)新聞在內(nèi)的媒體采訪。

藥物進(jìn)醫(yī)保后，罕見病患者用藥仍存三大痛點(diǎn)

蔻德罕見病中心（以下簡(jiǎn)稱蔻德）數(shù)據(jù)顯示，在2023年國(guó)家醫(yī)保談判之前，共有30種罕見病藥品通過國(guó)談納入醫(yī)保，共涉及18個(gè)罕見病病種。而2023年談判/競(jìng)價(jià)成功的藥品數(shù)量已經(jīng)達(dá)到過去幾年的一半，共覆蓋16個(gè)罕見病病種，填補(bǔ)了包括戈謝病、重癥肌無力、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）在內(nèi)的10個(gè)病種的用藥保障空白。

這體現(xiàn)了國(guó)家醫(yī)保基金積極接納罕見病群體的誠(chéng)意，但也帶來了新問題。孫潔表示，目前罕見病患者的臨床用藥仍面臨三大痛點(diǎn)，一是罕見病國(guó)談藥“入院難”，即因?yàn)楹币姴』颊叩念愋?、?shù)量、病情存在極大不確定性，醫(yī)院作為一個(gè)客觀運(yùn)營(yíng)的實(shí)體，在配備罕見病藥物時(shí)面臨資金周轉(zhuǎn)、用藥周轉(zhuǎn)等多種客觀壓力。

第二個(gè)問題則指向了患者的“錢包”——某些高值罕見病藥物進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄后，患者的自費(fèi)負(fù)擔(dān)仍然比較沉重，導(dǎo)致難以持續(xù)、規(guī)范用藥。以被納入2023年國(guó)家醫(yī)保目錄的依庫(kù)珠單抗注射液為例，據(jù)PNH（陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥）病友之家發(fā)起人佳佳觀察，醫(yī)保報(bào)銷后大部分患者的年自付治療費(fèi)用仍高達(dá)五六萬。

另外，由于全國(guó)各地對(duì)罕見病保障的探索不盡相同，區(qū)域保障不平衡還曾引發(fā)“罕見病移民”，使得部分地區(qū)的醫(yī)保經(jīng)辦部門對(duì)基金管理存在擔(dān)憂，在提高醫(yī)保內(nèi)罕見病用藥的報(bào)銷額度事項(xiàng)上，仍持較謹(jǐn)慎的態(tài)度。

對(duì)于業(yè)內(nèi)討論較多的“入院難”問題，陳昊認(rèn)為，哪怕是專注于罕見病診治的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，罕見病用藥規(guī)模也不可能無限擴(kuò)張，所以藥物配備應(yīng)基于醫(yī)院的診療能力、范圍和水平等諸多因素，科學(xué)、合理地制定。在配備方式上，可以依托大數(shù)據(jù)，借助數(shù)字化、智能化的新技術(shù)手段去調(diào)節(jié)罕見病高值藥品的配備、分布、物流供應(yīng)鏈和使用管理，甚至是分發(fā)順序，這可能是未來的發(fā)展方向。

“‘雙通道’是指在醫(yī)院之外的社會(huì)藥房進(jìn)行醫(yī)保目錄內(nèi)藥品的配備、醫(yī)保待遇的落地，這也是國(guó)談藥落地保障政策中非常重要的一環(huán)。”陳昊說。

“單列支付”銜接“大病保險(xiǎn)”，需擴(kuò)大保障范圍

“解決罕見病最終的保障，錢是繞不過去的問題。但是這個(gè)錢哪里來？”

陳昊表示，目前國(guó)內(nèi)的商業(yè)保險(xiǎn)（包括“惠民保”）在多層次醫(yī)保支付中發(fā)揮的作用有限，罕見病患者用藥保障的理想情況，還是在滿足基本醫(yī)保和大病保險(xiǎn)要求的前提下，通過大病保險(xiǎn)進(jìn)行進(jìn)一步報(bào)銷；因病致貧或因病返貧的費(fèi)用，則需要依托醫(yī)療救助完成；至于兜底性的醫(yī)療救助都不能解決的部分，只能尋求慈善或社會(huì)其他方面的支持。

目前業(yè)內(nèi)對(duì)“單列支付制度”銜接“大病支付制度”的呼聲不小。其中，“單列支付”通常指的是單列的門診費(fèi)用統(tǒng)籌支付，指在一個(gè)地區(qū)的醫(yī)療保險(xiǎn)系統(tǒng)中，將門診費(fèi)用的支付從其他類型的醫(yī)療費(fèi)用支付中分離出來，由專門的資金池進(jìn)行管理。陳昊表示，過去，單列支付大多針對(duì)住院用藥，但在推進(jìn)門診統(tǒng)籌擴(kuò)面的過程中，福建等省份在整合“門診慢特病”用藥的基礎(chǔ)上，將罕見病用藥納入一起設(shè)為門診的單列支付，為患者提供相對(duì)較低的起付限、相對(duì)較高的報(bào)銷比例和封頂限。

而大病保險(xiǎn)，是對(duì)基本醫(yī)保報(bào)銷后個(gè)人負(fù)擔(dān)的部分進(jìn)行再次報(bào)銷。孫潔告訴記者，目前大病保險(xiǎn)只能對(duì)醫(yī)保目錄清單范圍內(nèi)的自付費(fèi)用進(jìn)行二次報(bào)銷，未被納入基本醫(yī)保的罕見病藥物，無法得到大病保險(xiǎn)保障，建議更新或優(yōu)化大病保險(xiǎn)的保障范圍，

另外，孫潔呼吁通過單列支付制度銜接大病保險(xiǎn)制度，把罕見病用藥納入其中，與門診慢性病、門診特殊病和住院的報(bào)銷待遇進(jìn)行銜接，通過大病保險(xiǎn)實(shí)現(xiàn)二次報(bào)銷；還可以考慮用按病組付費(fèi)（DRG）或按病種分值付費(fèi)（DIP）支付方式對(duì)地方高發(fā)的重特大疾病進(jìn)行二次分組，在二次分組基礎(chǔ)上再進(jìn)行第三次報(bào)銷，也就是基本醫(yī)保報(bào)銷之外，二次大病保險(xiǎn)報(bào)銷之后，在惠民保層面進(jìn)行第三次報(bào)銷。

圖片來源：每日經(jīng)濟(jì)新聞 蘭素英 攝

醫(yī)保、商保之外，罕見病支付還需更多選項(xiàng)

每年兩會(huì)，罕見病都是代表委員們及業(yè)內(nèi)專家熱議的話題。

陳昊告訴記者，他認(rèn)為現(xiàn)階段依靠國(guó)家醫(yī)?；鸷蜕虡I(yè)保險(xiǎn)解決罕見病患者支付保障問題并不現(xiàn)實(shí)，但可以借助兩會(huì)及其他發(fā)聲渠道倡導(dǎo)很多事情。

例如，依托全社會(huì)的慈善意識(shí)建立大規(guī)模的慈善基金，這是全球許多國(guó)家實(shí)踐過的比較有效的做法；由國(guó)家牽頭建立特定的籌資機(jī)制和渠道，籌集罕見病專項(xiàng)基金——比如針對(duì)類似煙草、酒精飲料等可能引發(fā)疾病負(fù)擔(dān)和社會(huì)負(fù)擔(dān)的產(chǎn)品，征收特種稅以籌建罕見病專項(xiàng)基金。

另外，可以倡導(dǎo)產(chǎn)業(yè)界和醫(yī)療衛(wèi)生體系加強(qiáng)對(duì)罕見病和相關(guān)藥物的研究，基于科研性探索“同情用藥”；倡導(dǎo)醫(yī)院依托多元籌資渠道和保障渠道，對(duì)罕見病患者群體提供支持。

孫潔則有不同的思考。她告訴記者，罕見病是一個(gè)很大的話題，此前自己針對(duì)創(chuàng)新藥的價(jià)格形成機(jī)制提過建議，但鑒于近期罕見病領(lǐng)域政策突破較多（包括去年9月第二批罕見病目錄的推出、2023年多款重磅罕見病藥物被納入醫(yī)保目錄），短期內(nèi)可能很難有新政策出現(xiàn)，因此自己今年會(huì)關(guān)注罕見病的早篩、早診等關(guān)口前移話題，以及進(jìn)口藥物審核優(yōu)化等增效措施。

另外，醫(yī)保和商保數(shù)據(jù)的互聯(lián)互通也是一個(gè)方向。“把患者的信息、公立醫(yī)院的疾病信息、醫(yī)保報(bào)銷等信息數(shù)據(jù)與商業(yè)保險(xiǎn)公司進(jìn)行互聯(lián)互通，有利于經(jīng)營(yíng)惠民保的商業(yè)健康險(xiǎn)公司開發(fā)出價(jià)格比較低廉，允許帶病體投保的產(chǎn)品，同時(shí)可以在一百萬元、兩百萬元的保額范圍內(nèi)提供更多的報(bào)銷保障能力。”孫潔說。

封面圖片來源：視覺中國(guó)