每經(jīng)記者 金喆    每經(jīng)編輯 董興生    

盡管中國的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在過去10年經(jīng)歷了迅猛發(fā)展，但近十年的數(shù)據(jù)顯示，中國生物藥專利轉(zhuǎn)化率僅為5.60%，美國生物藥專利轉(zhuǎn)化率為21.63%。基礎(chǔ)研究是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的源頭，但中國的源頭創(chuàng)新轉(zhuǎn)化存在堵點(diǎn)。

12月3日，深圳理工大學(xué)藥學(xué)院院長、歐洲科學(xué)院院士陳有海在接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者在內(nèi)的媒體采訪時(shí)表示，與傳統(tǒng)工業(yè)、產(chǎn)業(yè)很不一樣，生物醫(yī)藥板塊是知識(shí)密集型板塊，需要全鏈條的支持、疏通才能成功，中間哪個(gè)環(huán)節(jié)斷了都轉(zhuǎn)不起來，也會(huì)導(dǎo)致創(chuàng)新產(chǎn)品出不來，最關(guān)鍵的環(huán)節(jié)就是轉(zhuǎn)化。

“傳統(tǒng)轉(zhuǎn)化有兩種模式，一是公司購買專利做研發(fā)，另一種是下海創(chuàng)業(yè)，但大部分都無疾而終。”陳有海說，這兩種傳統(tǒng)模式的失敗率遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于成功率。而現(xiàn)在，大藥企探索最多的模式是與科研人員共建實(shí)驗(yàn)室或成立公司，“像一家人一樣共同開發(fā)項(xiàng)目”，只有這樣深度融合，才有可能把知識(shí)密集型的技術(shù)變成產(chǎn)品。

正視基礎(chǔ)研究能力的痛點(diǎn)

在政策引領(lǐng)與資本加持下，中國醫(yī)藥創(chuàng)新能力已經(jīng)邁上新的臺(tái)階。目前，我國的全球研發(fā)貢獻(xiàn)已經(jīng)穩(wěn)居世界第二梯隊(duì)前列。以企業(yè)總部所在國統(tǒng)計(jì)，2023年中國研發(fā)管線產(chǎn)品數(shù)量全球占比28%，首發(fā)上市新藥數(shù)量占全球的26.2%，不管是從研發(fā)管線角度還是在全球首發(fā)上市藥物角度看，中國均已遠(yuǎn)超其他第二梯隊(duì)國家，僅次于美國。

隨著中國本土企業(yè)從國際藥企的追隨者逐漸成為競爭者，業(yè)內(nèi)開始正視中國生物醫(yī)藥在源頭創(chuàng)新轉(zhuǎn)化上面臨的挑戰(zhàn)。12月3日，圍繞“激活源頭創(chuàng)新第一公里”，在深圳舉辦的“2024首屆‘灣區(qū)之星’生物醫(yī)藥源頭創(chuàng)新大會(huì)”從科學(xué)發(fā)現(xiàn)、科學(xué)轉(zhuǎn)化、投資孵化、企業(yè)賦能、政策指引等方面探討源頭創(chuàng)新的關(guān)鍵點(diǎn)和路徑。

首先，是正視源頭創(chuàng)新上的差距。盡管我國擁有巨大的人口優(yōu)勢，在GDP總值和醫(yī)藥整體市場方面都是全球第二大市場。但從創(chuàng)新藥的角度來看，其市場規(guī)模與整體上的“全球第二大市場”錯(cuò)配嚴(yán)重，2021年，我國創(chuàng)新藥市場僅占全球的3%。

“如果沒有一個(gè)市場的拉動(dòng)，怎么可能有投資和科學(xué)家的結(jié)合？如果一個(gè)產(chǎn)業(yè)發(fā)展乏力了，一定要從源頭去研究。”中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長宋瑞霖表示，“由于我們自身專利轉(zhuǎn)化能力不足，導(dǎo)致了中美之間藥品審批數(shù)量就不一樣。”

圖片來源：每經(jīng)記者 金喆 攝

醫(yī)藥的創(chuàng)新源頭，得從醫(yī)療機(jī)構(gòu)或科研院校的專利轉(zhuǎn)化來看。

陳有海坦言，我國的基礎(chǔ)研究路徑與GDP增長路徑基本一致。“工業(yè)起步晚，現(xiàn)在增長很快，每年增長的速度都處于全世界第一梯隊(duì)?；A(chǔ)研究也是如此，化學(xué)可能更好一些，生物相對來說在所有的基礎(chǔ)學(xué)科里是最弱的學(xué)科。但進(jìn)步還是非常大，我們在生物醫(yī)藥板塊產(chǎn)出的專利數(shù)、文章數(shù)基本和美國持平，已經(jīng)是全球第二了，比第三、第四高得多，但質(zhì)量相對差一些。”

“源頭創(chuàng)新就要從基礎(chǔ)研究能力談起，我們必須要承認(rèn)，經(jīng)過40多年的改革開放，我們的基礎(chǔ)研究能力在不知不覺中取得了巨大的成功。”宋瑞霖在大會(huì)現(xiàn)場表示，中國在整個(gè)生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)科學(xué)領(lǐng)域的進(jìn)步是全球最快的，但很少有人提到這一點(diǎn)。“其實(shí)，從全球排名前100的生命科學(xué)研究機(jī)構(gòu)、醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)的數(shù)量變化，也可以看到中國在這一領(lǐng)域的巨大進(jìn)步。”

“盡管有進(jìn)步，但我們必須清楚，我國的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)（從病床到實(shí)驗(yàn)室再回到病床）發(fā)展仍較為緩慢。”宋瑞霖提到，在數(shù)十家國家依托醫(yī)院臨床醫(yī)學(xué)中心中，有9家近十幾年沒有開展過研究者發(fā)起臨床研究（IIT）。“現(xiàn)在所謂的IIT做的都是已上市藥品的新適應(yīng)癥，93%做的都是這些，怎么可能讓創(chuàng)新成為源頭的活水呢？”宋瑞霖現(xiàn)場發(fā)問。

如何激活源頭創(chuàng)新第一公里？

對于中國的基礎(chǔ)研究能力，陳有海還是很有信心。“雖然源頭創(chuàng)新轉(zhuǎn)化會(huì)面臨很多障礙，但最好的方式就是公司和大學(xué)‘結(jié)婚’，齊心協(xié)力做好一件事。”

對于如何激活源頭創(chuàng)新第一公里，中國醫(yī)院協(xié)會(huì)副會(huì)長、國家藥品監(jiān)督管理局原副局長陳時(shí)飛覺得，首先是要引導(dǎo)基礎(chǔ)研究，聚焦真實(shí)世界未被滿足的需求。

“基礎(chǔ)研究、科學(xué)發(fā)現(xiàn)是源頭創(chuàng)新的根本，也是藥物研發(fā)的起點(diǎn)。然而，目前許多基礎(chǔ)研究在研究方向和研究選題上，我覺得過多聚焦在學(xué)術(shù)的熱點(diǎn)，缺乏對未滿足醫(yī)療需求的關(guān)注。一定程度上，與臨床需求的某些領(lǐng)域是脫節(jié)的，導(dǎo)致科學(xué)發(fā)現(xiàn)也無法順利進(jìn)入轉(zhuǎn)化的階段。”陳時(shí)飛說，“有些成果發(fā)布、論文發(fā)表了，也就到此為止了?；蛘哐芯恳曇熬窒抻趩我话悬c(diǎn)和路徑，忽略或者是輕視了新靶點(diǎn)、新機(jī)制的研究，或者是早期的探索。沒有早期的探索，沒有源頭的研究，就談不上后續(xù)的成果。”

陳時(shí)飛也提出，要促進(jìn)科學(xué)轉(zhuǎn)化，打通實(shí)驗(yàn)室到市場的瓶頸?？茖W(xué)發(fā)現(xiàn)和研究成果只有完成高效轉(zhuǎn)化，才能成為有價(jià)值的、實(shí)際的產(chǎn)品，要提高轉(zhuǎn)化技術(shù)的成熟度，滿足企業(yè)和投資者的產(chǎn)業(yè)化需要。但現(xiàn)在，還存在技術(shù)單位和研發(fā)方向與市場需求錯(cuò)位，還有很多問題需要全行業(yè)共同努力來改進(jìn)。

對于創(chuàng)新項(xiàng)目孵化的資本，陳時(shí)飛也認(rèn)為，過去偏好成熟技術(shù)、跟風(fēng)追捧熱門靶點(diǎn)的投資模式難以為繼，應(yīng)該鼓勵(lì)長期資本進(jìn)入創(chuàng)新領(lǐng)域，吸引更多的國際資本和創(chuàng)新資源進(jìn)入國內(nèi)市場，增加對前沿探索性項(xiàng)目的投入。

實(shí)際上，越來越多的中國企業(yè)正在將臨床試驗(yàn)與國際金標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行直接對比。復(fù)星國際董事長郭廣昌表示，復(fù)星堅(jiān)持創(chuàng)新從需求出發(fā)，目的就是要解決患者碰到的問題，瞄準(zhǔn)醫(yī)生與患者實(shí)際的需求，為他們提供好用、管用的藥，能夠提高患者生活質(zhì)量的藥，最好是能真正治愈的藥。

郭廣昌還提到，CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法）產(chǎn)品奕凱達(dá)給患者帶來的革命性變化，帶來的是治愈希望。因此，他非常看好CAR-T技術(shù)未來的發(fā)展，下一步將聚焦患者需求，降低成本。他認(rèn)為，現(xiàn)在CAR-T成本太高，提升可負(fù)擔(dān)性是當(dāng)務(wù)之急，復(fù)星的創(chuàng)新不僅要從科學(xué)上有突破和新探索，更要在技術(shù)上進(jìn)行新迭代、新優(yōu)化，讓更多的患者從中獲益。